Buyclindamycin.ru

Современные методы лечения

Современные методы лечения - генная терапия

Группа американских учёных из семи учреждений под руководством Эндрю Фейгина, представляющего Фейнштейновский институт медицинских исследований, недавно заявила об успешных испытаниях новой методики генной терапии для лечения болезни Паркинсона. В течение полугода после операции половина пациентов продемонстрировала «клинически значимое улучшение».

В ходе двойного слепого исследования учёные тестировали эффективность генной терапии NLX-P101 на 45 пациентах, которые находились на различных стадиях болезни Паркинсона - от умеренной до прогрессирующей. Больные в возрасте от 30 до 70 лет были выбраны в связи с тем, что их симптомы не реагируют на другие виды лечения.

Участники эксперимента подвергались либо генной терапии, либо фиктивной операции. Обе процедуры проводились под местной анестезией. Большинство пациентов были выписаны в течение двух суток после хирургического вмешательства.

Основная часть исследований и методов лечения болезни Паркинсона до сих пор была посвящена повышению в мозге уровня дофамина. В данном же случае специалисты занимались альтернативной системой нейромедиаторов с участием гамма-аминомасляной кислоты (GABA).

У 50% пациентов, прошедших лечение, вскоре было зарегистрировано значительное и устойчивое улучшение моторики (ослабление тремора, ригидности и трудностей с началом движения). Напротив, у тех, кому была сделана фиктивная операция, этот показатель составил лишь 14%. В среднем улучшение симптомов в первой группе произошло на 23,1%, а во второй - на 12,7%. Исследователи отмечают, что улучшения среди участников контрольной группы суть не более чем регрессия к средним величинам.

В данном случае пациентам вводился ген глутаматдекарбоксилазы (GAD), поскольку последняя способствует производству GABA - основного тормозного нейромедиатора в мозге, который помогает «угомонить» чрезмерную нейронную активность, ассоциируемую с болезнью Паркинсона.

Каждый пациент в экспериментальной группе получал вливание генетического материала непосредственно в субталамическое ядро - главную область мозга, отвечающую за двигательную функцию. Со временем нормальный баланс GABA восстанавливался. (Следует отметить, что фиктивная операция, одна из самых сложных в своём роде, была специально разработана для данного исследования Майклом Каплиттом из Медицинского колледжа Уэйлла Корнелла и Мэтью Дьюрингом из Университета штата Огайо (во время исследования он работал в Йельском университете). Главная трудность заключалась в том, что больные должны были бодрствовать, чтобы позволить хирургам найти целевую область мозга. В черепе подопытных проделывалось небольшое отверстие, после чего включалась запись данных о деятельности субталамического ядра, пока пациентов просили подвигать различными частями тела (словом, люди были убеждены в том, что всё происходит на самом деле). Затем их подключали к инфузионной системе, аналогичной той, что использовалась в экспериментальной группе, но вводили им обыкновенный физраствор).

Генная терапия NLX-P101 была разработана Майклом Каплиттом и Мэтью Дьюрингом во время работы в компании Neurologix. Этих учёных можно назвать подлинными пионерами данной области исследований. Они первыми показали, что аденоассоциированный вирус (AAV) может быть эффективным агентом генной терапии мозга, о чём сообщили в журнале Nature Genetics в 1994 году. В 2002 году в журнале Science они вместе с коллегами опубликовали дополнительные данные о благотворном воздействии генной терапии AAV-GAD на больных паркинсонизмом.

Нынешнее исследование стало второй фазой тестирования генной терапии NLX-P101. В ходе первой пациентам обрабатывали только одну сторону мозга. О результатах было сообщено в 2007 году в журнале Lancet. Тогда это было первое в истории клиническое испытание генной терапии не только в случае болезни Паркинсона, но и в отношении любого другого неврологического расстройства у взрослых.

Заключение

Несмотря на то, что болезнь Паркинсона продолжает оставаться неизлечимой, современная медицина и фармакология смогли подобрать поддерживающую терапию, позволяющую значительно увеличить продолжительность и улучшить качество жизни людей, страдающих данным заболеванием. Кроме того, непрерывно идет поиск новых путей лечения с использованием современных научных открытий и достижений, таких, как генная терапия, которые в будущем, возможно, станут основополагающими в терапии паркинсонизма.